L’autorisation temporaire d’utilisation : une spécificité française

4 Sep 2022

Certains traitements peuvent s’avérer urgents. Il faut pouvoir les mettre sur le marché rapidement. Or, obtenir une autorisation de mise sur le marché (AMM) prend du temps. Il existe un moyen d’accélérer le processus : l’autorisation de mise sur le marché. L’efficacité et la sécurité d’emploi du produit doivent être néanmoins préservées ! En pratique, il existe deux types d’ATU. À quelles situations s’appliquent-ils concrètement ? Qui délivre ces autorisations et comment se déroule un tel processus ?

Qu’est-ce qu’une autorisation temporaire d’utilisation ?

Les produits pharmaceutiques ne bénéficiant pas d’une autorisation de mise sur le marché peuvent néanmoins être autorisés à condition d’obtenir préalablement une « autorisation temporaire d’utilisation » ou ATU. Les produits qui n’ont pas fait l’objet d’un essai clinique y sont également conditionnés.

Qui délivre l’autorisation d’accès précoce ? 

Les ATU sont délivrées par l’ANSM, l’

 

Agence nationale de sécurité du médicament

 

et des produits de santé.

Quelles sont les conditions de prescription et de délivrance des médicaments bénéficiant d’une ATU ?

Pour obtenir une telle autorisation, il faut impérativement remplir les trois conditions suivantes :

  1. Les produits sont destinés à traiter, prévenir ou diagnostiquer des maladies graves ou rares
  2. Aucun traitement n’est disponible sur le marché.
  3. L’efficacité et la sécurité d’emploi des produits proposés sont présumées en l’état des connaissances scientifiques.

Quels sont les deux types d’autorisations temporaires d’utilisation ?

L’ATUc : l’autorisation temporaire d’utilisation dite « de cohorte »

Que concerne-t-elle ? Concerne des traitements présentant une efficacité et une sécurité d’emploi fortement présumées
À qui s’adresse-t-elle ? S’adresse à des patients traités et surveillés dans le cadre d’un protocole d’utilisation thérapeutique et de recueil d’informations (PUT)
Comment est-il délivré ? À la demande du titulaire des droits d’exploitation à condition qu’il s’engage à déposer une demande d’autorisation de mise sur le marché dans un délai convenu

L’ATUn : l’autorisation temporaire d’utilisation dite « nominative »

Que concerne-t-elle ? Concerne des médicaments dont le rapport entre efficacité et sécurité d’emploi est présumé favorable pour certains patients ciblés.
À qui s’adresse-t-elle ? À des patients nommément désignés et ne pouvant participer à une recherche biomédicale.
Comment est-il délivré ? À la demande et sous la responsabilité du médecin prescripteur.

Comment obtenir une ATU ?

Les conditions s’appuient sur une notion essentielle : le traitement est présumé efficace et sûr au vu des données scientifiques disponibles, et est susceptible de présenter un bénéfice pour le patient dans le cadre d’une urgence vitale.

Un système de téléservice pour le traitement des ATU nominatives, via l’application e-Saturne (voir le mode d’emploi), est accessible aux médecins, pharmaciens, internes en médecine et professionnels de santé qui en font la demande.

Attention, la prescription doit s’appuyer sur le référentiel officiel , qui recense la grande majorité des médicaments disponibles en ATU nominative (critères d’octroi, conditions d’utilisation, caractéristiques du produit, protocole d’utilisation thérapeutique ou PUT…).

Quelle est la prise en charge des médicaments en ATU ?

Afin, notamment, de garantir une meilleure prise en charge, une refonte du système dérogatoire d’accès et de prise en charge des médicaments faisant l’objet d’autorisations temporaires d’utilisation a été opérée en 2021.

Ainsi, deux nouveaux dispositifs d’accès et de prise en charge par l’Assurance Maladie sont entrés en vigueur :

L’accès précoce :

Il concerne les traitements répondant à un besoin non couvert, susceptible d’être innovants et pour lesquels les laboratoires s’engagent à déposer une autorisation de mise sur le marché).

L’accès compassionnel :

Il concerne les traitements, répondant de façon satisfaisante à un besoin non couvert mais non nécessairement innovants, et qui ne sont pas destinés à obtenir une autorisation de mise sur le marché).

Ces traitements ou médicaments sont pris en charge automatiquement par l’Assurance Maladie. Le taux de remboursement est de 100 %. Et ce, dès l’octroi de l’autorisation ou du cadre de prescription.

Depuis 2021, le régime des autorisations temporaires d’utilisation a été remplacé par celui de l’accès précoce et compassionnel. La procédure d’ATU est une mesure exceptionnelle de mise à disposition de traitements et de médicaments n’ayant pas d’autorisation de mise sur le marché en France. Son objectif est de permettre l’accès à ces traitements innovants à des patients qui en ont un besoin réel urgent, lorsque la mise en œuvre du traitement ne peut être différée. Cela concerne les pathologies graves ou rares.

À l’exception des ATU nominatives, qui sont accordées par dérogation, l’autorisation est subordonnée à la mise en place d’un protocole d’utilisation thérapeutique et de recueil des données scientifiques, entre l’ANSM et le prescripteur (le laboratoire). L’ATU est octroyée pour une durée limitée à un an. En outre, ces médicaments ne sont disponibles que dans les établissements de soins et sont délivrés sous la responsabilité d’un pharmacien hospitalier.