En mai dernier, un traitement, le « lumykras » se voyait octroyer une autorisation d’accès précoce pour les patients atteints d’un type de cancer du poumon avancé. L’accès précoce est un dispositif qui a pour but de répondre à l’urgence de traitement induite par certaines maladies graves. De quelle manière s’effectue une demande d’ATU ? Quels sont les rôles du prescripteur et du patient ? Quelles conditions faut-il remplir pour en bénéficier ?
Qu’est-ce que l’autorisation d’accès précoce ?
L’autorisation d’accès précoce ou AAP est un dispositif médical permettant de délivrer des médicaments qui ne sont pas sur le marché à des patients en impasse thérapeutique.
Concrètement, il s’agit d’autoriser la délivrance de médicaments n’ayant pas encore leur autorisation de mise sur le marché.
Il est donc question d’un accès dérogatoire. La transparence et la surveillance de ces produits pharmacologiques ne pouvant pour autant être mises de côté, les conditions d’autorisation sont strictes et encadrées par deux grandes autorités du domaine de la santé.
Quelles conditions pour accorder une autorisation d’accès précoce ?
Les conditions d’accès sont strictes et répondent à une indication thérapeutique précise, à titre exceptionnel et temporaire.
Ainsi, la demande doit répondre à ces quatre critères :
- Le médicament est destiné à traiter une maladie grave ou rare.
- Il n’existe pas d’alternative sur le marché du médicament.
- Le traitement est urgent et ne peut être différé pour raison vitale.
- Le médicament est présumé innovant selon la communauté scientifique.
À quelles catégories de médicaments l’accès précoce s’applique-t-il ?
L’autorisation d’accès précoce (AAP) s’applique à deux types de traitements :
- Les médicaments en phase d’essais cliniques : c’est-à-dire ne bénéficiant pas encore d’autorisation de mise sur le marché (AAM) mais pour laquelle une demande a été déposée (le laboratoire doit obligatoirement s’y engager).
- Les médicaments en phase d’évaluation : c’est-à-dire bénéficiant d’une autorisation de mise sur le marché (AAM) mais non encore admis au remboursement par l’Assurance Maladie.
Dans le premier cas, l’ANSM doit impérativement se prononcer sur l’efficacité et la sécurité du médicament ciblé, en délivrant un avis conforme compte tenu d’essais thérapeutiques.
Dans d’autres cas, un accès compassionnel peut être demandé. Il concerne les médicaments non destinés à être commercialisés en raison de l’absence de développement. Ce type de produits est délivré sur initiative de l’ANSM à la demande de professionnels de santé.
Qui évalue les critères d’autorisation ?
Concrètement, qui délivre l’autorisation d’accès précoce ? La procédure est confiée à deux acteurs :
- l’ANSM, l’Agence nationale de sécurité du médicament, qui permet l’accès aux produits de santé et assure leur sécurité. C’est cette agence qui évalue le rapport bénéfices-risques d’un médicament, et délivre l’autorisation de mise sur le marché (AAM).
- l’HAS, la Haute Autorité de Santé, agence indépendante, qui, entre autres missions, évalue les produits de santé en vue de leur remboursement. C’est elle qui évalue l’intérêt clinique et le progrès apporté par un médicament par rapport aux traitements disponibles. Elle détermine alors si le médicament peut bénéficier ou non d’un remboursement et selon quel montant.
Ainsi, la décision d’autorisation d’accès précoce est prise par la HAS après avis de l’ANSM pour les médicaments sans AMM. Le rôle des patients, dont l’avis a été recueilli lors des essais cliniques et de la phase d’évaluation du médicament, est crucial tant le retour d’expérience permet d’évaluer le caractère innovant du produit et sa pertinence.
L’évaluation ne doit pas excéder trois mois. L’autorisation, quant à elle, est délivrée pour une durée maximale d’un an renouvelable (qu’il s’agisse d’un accès précoce pré ou post AMM).
- Comment déposer un dossier de demande d’autorisation d’accès précoce ?
Professionnel : prescription d’un médicament en accès précoce
Patient : obtenir un médicament en accès précoce
- Qui fait la demande ?
La demande d’accès précoce est effectuée par le laboratoire qui développe le médicament, auprès de l’Agence nationale de sécurité du médicament (ANSM) et de la Haute Autorité de Santé (HAS). Pour information, les demandes d’AAC (accès précoce compassionnel) s’effectuent via la plateforme e-SATURNE.
Comment les médicaments bénéficiant d’un accès précoce sont-ils financés ?
Le financement des médicaments bénéficiant d’un accès dérogatoire répond à un dispositif particulier. Il s’agit de médicaments remboursés « en sus » des tarifs d’hospitalisation. L’inscription d’un produit dispensé dans un cadre hospitalier sur la « liste en sus » permet une prise en charge financière par l’assurance maladie, à condition qu’il possède un caractère innovant.
L’autorisation d’accès précoce s’accompagne nécessairement d’un protocole d’utilisation thérapeutique et de recueil des données. Ce document essentiel délivre toutes les informations utiles sur le médicament et son utilisation. Mais également des fiches de suivi de traitement (recueil des données d’utilisation du traitement, recueil des effets indésirables, etc.). En effet, le prescripteur est tenu de remettre au patient de la documentation l’informant sur le dispositif. Il doit, en outre, recueillir toutes les données relatives à l’utilisation du médicament. Ces informations sont remises au laboratoire prescripteur et remises à la HAS pour être évaluées. Les associations d’usagers peuvent également contribuer à l’évaluation et à la surveillance de ces traitements.